里程碑！全球首批两款iPS细胞疗法上市

7445 人阅读发布时间：2026-03-07 15:27

里程碑！全球首批两款iPS细胞疗法上市

2026年2月19日，再生医学领域迎来了一个历史性时刻。日本厚生劳动省的一个专家委员会审议通过，有条件、限时批准两种使用诱导多能干细胞（iPSC）的再生医疗产品的生产和销售，在完成后续行政程序后，预计最早于2026年3月上旬正式颁发制造销售许可。这两款产品分别用于治疗重症心力衰竭和帕金森病。此举不仅标志着iPSC疗法从实验室研究迈向常规临床医疗的里程碑，更意味着诺贝尔奖得主山中伸弥教授近20年前的开创性发现，终于开始兑现其为患者带来新生的承诺。

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要理解这一天的意义，必须回溯至2006年。时任京都大学教授的山中伸弥团队通过向小鼠成纤维细胞中导入四个转录因子（Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc），首次成功诱导出具有多向分化潜能的干细胞，即诱导多能干细胞（iPSC）。这一“直接重编程”技术让已然分化的体细胞“返老还童”，回到了类似胚胎干细胞的状态。2012年，山中伸弥因此获得诺贝尔生理学或医学奖。

iPSC的价值在于其无限的潜能。理论上，它可以分化成人体内任何类型的细胞，如神经细胞、心肌细胞或胰腺细胞。这意味着，对于那些因细胞受损或退化而导致的“不治之症”，如帕金森病、心力衰竭、糖尿病等，科学家有望通过移植由iPSC分化而来的健康细胞，实现对受损组织的功能性替代。与存在伦理争议的胚胎干细胞不同，iPSC可由成体细胞（如皮肤或血液细胞）制备，不仅规避了伦理风险，也为实现个性化医疗和规模化生产开辟了道路。

此次获批的两款产品，分别针对的是全球患者群体庞大且现有疗法难以根治的重症心力衰竭和帕金森病。

第一款产品名为“ReHeart”，由大阪大学衍生的再生医疗公司Cuorips开发。这是一种由人类iPSC分化而来的心肌细胞层片。在治疗中，医生通过手术将该细胞层片植入患者心脏表面。其作用机制在于，移植的心肌细胞能够释放蛋白质，促进血管生成，改善心肌损伤区域的血液供应。临床研究数据显示，患者的疲劳程度、运动耐受性和整体心功能均有所改善。在一项涉及8名患者的临床试验中，所有患者在一年后症状均有改善，其中4名患者报告症状完全消失。对于病情持续恶化或只能等待心脏移植的患者而言，这无疑是革命性的新选项。

第二款产品“Amchepry”（又称AmShpre），由住友制药与京都大学等机构合作开发，针对的是因脑内多巴胺产生细胞减少而导致的帕金森病。该疗法将人类iPSC分化成多巴胺生成神经前驱细胞，然后通过立体定向技术精确注射到患者脑内，以期恢复患者自身产生多巴胺的能力。在临床试验中，对于常规药物已效果不佳的6名患者，有4名的运动功能得到了改善。京都大学团队同期发表在《Nature》杂志上的研究也证实，iPSC来源的多巴胺能神经元在植入患者脑内后能够长期存活，并在24个月的随访中使患者运动症状评分（MDS-UPDRS-III量表）“关”期降低38%，多巴胺摄取量也显著提升。这为帕金森病的“对因治疗”提供了确凿的临床证据。

尽管此次批准是有条件的、限时的，要求开发商在7年内持续收集所有治疗患者的数据，以进一步验证产品的有效性和安全性，方能获得完全批准，但这丝毫不能掩盖其作为“全球首次”的里程碑意义。日本在再生医学领域拥有全球领-先的快速审批制度，此次有条件批准正是该制度的一次重要实践。它为全球其他监管机构，如美国FDA和欧洲EMA，提供了审评此类复杂细胞治疗产品的宝贵经验。多年来，iPSC的研究多集中在实验室和早期临床试验。根据一篇2026年发表于《Cytotherapy》的系统性综述，截至2025年1月，全球仅有10项已发表的临床研究和22项注册试验，总计治疗了115名患者。这些研究大多规模小、设计多样。而日本此次的批准，意味着两款产品已通过监管机构对其安全性和有效性的审评，可以作为一种常规医疗产品向特定医院和患者销售，这是从“研究”到“产品”的本质飞跃。这两款产品均使用了由京都大学iPSC研究基金会储备的第三方（同种异体）iPSC。这意味着，它们并非为患者“量身定制”的昂贵个体化医疗，而是可以规模化制备、冷冻保存、即取即用的“现货型”产品。这大大降低了成本，提高了患者可及性，为再生医疗的商业化铺平了道路。

当然，欢呼之余，科学界的审慎态度同样值得关注。山中伸弥教授本人就表示：“通过更多的临床案例来验证安全性和有效性是必不可少的过程……我们必须以科学的审慎态度，一步一步向前迈进。”

这种审慎源于iPSC疗法仍需克服的挑战。一篇发表于《Frontiers in Cell and Developmental Biology》的综述指出，临床转化面临的主要障碍包括：分化结果的变异性、对同种异体细胞的免疫排斥反应、遗传和表观遗传异常以及致瘤风险。此外，如何在符合药品生产质量管理规范（GMP）的条件下进行稳定、可靠的规模化生产，依然是重大的技术难题。

尽管前路依然漫长且充满挑战，但2026年2月19日这一天，对于患有严重心衰和帕金森病的患者而言，无疑意味着黑暗中的一道曙光。这不仅仅是对两款新药的期待，更是对整个再生医学领域的信心投票。随着更多临床试验的推进，包括中国团队在iPS来源血小板领域的突破以及美国拜耳公司相关疗法的Ⅲ期临床准备，iPSC疗法正从梦想照进现实，逐步开启个性化、精准化、可再生的医疗新纪元。

总结

ACROBiosystems百普赛斯专注于支持iPS细胞疗法相关研究，目前已开发出一系列用于iPSC培养及分化用的Premium(Pre-GMP)和GMP级别的BMP4、DLL4、SDF-1a、Activin A、SHH、FGF-8b、FGF basic、BDNF、GDNF、Noggin等细胞因子及Laminin 511、Laminin 521、Fibronectin、Vitronectin等基质蛋白。

凭借稳定的产品工艺，目前已助力多家iPSC企业开发iPSC到T/NK等免疫细胞、神经细胞、心肌细胞、视网膜上皮细胞等工艺，并成功用于临床生产中。

同时，作为细胞治疗领域创新解决方案的提供者，公司依托具有完全自主知识产权的先进AI蛋白质设计平台，通过对热稳定蛋白和高活性蛋白的改造，帮助客户实现更稳健、规模可放大且成本可控的生产工艺，目前已推出AI改造的FGF basic和Activin A等产品，进一步加速iPSC疗法的研究进程。