ACRO全新推出药“适”密码，邀您即刻开启适应症与靶点的一键关联

如今，许多疾病已成为重要的公共健康问题，是人类需要克服的重大医疗难题，在此情况下，相关疾病及其“新”药研发需求愈加迫切。下面小编和您一起聊聊癌症和罕见病及其药物研发需求。

癌症及其药物研发需求

半个世纪以来，医学界对癌症的认识水平大幅提高，对其病因探索也有了突破性进展。癌症治疗也发展迅速，从传统的放化疗到现在的新型靶向治疗，目前全球各国已批准上市的抗癌药物有130~150 种，分子靶向药物能特异性阻止肿瘤细胞生长，且不会引起传统化疗药物会带来的骨髓毒性。然而，癌症的完全治愈，尤其是晚期（转移性）癌症，还需要进一步攻克才能达到。

全球癌症总发病率和总死亡人数的相对比例

癌症统计数据揭示：2020年度全球报告的癌症发病例估计为1930万，死亡人数为1000万。在这些病例中，女性乳腺癌（226万例，11.7%）、肺癌（221万例，11.4%）和前列腺癌（141万例，7.3%）是最常见的诊断型癌症；癌症导致的总死亡率则表明，肺癌（179万，占癌症总死亡人数的18%）、肝癌（83万，8.3%）、胃癌（76.9万，7.7%）和乳腺癌（68万，6.9%）是死亡率最高的几种癌症。

全球范围内不断攀升的癌症发病率每年导致数百万人死亡，这就产生了开发治疗不同癌症的强效药物的迫切需求。

罕见病及其药物研发需求

在过去十年中，许多新药已被批准用于罕见疾病。1983年，美国国会通过了《罕见病药物法案》（ODA），以鼓励罕见病新药的开发和商业化。2010年至2022年6月13日期间全球共批准了497种新药（肿瘤学，25%；传染病，15%；中枢神经系统疾病，11%），其中220种被列为罕见病药物。然而，因罕见病的全球影响不超过万分之五、开发时间长、开发成本昂贵且目前缺乏令人满意的诊断、预防或治疗模式，导致其对研究和开发者可能没有足够的商业吸引力。

a） 2010年至2022年6月13日，针对不同疾病领域批准的药物数量

b） 批准用于罕见病治疗的药物百分比

我国在罕见病用药上也存在迫切的临床需求，只有鼓励新药研发，强化新药创新，才是解决罕见病患者的用药困境的根本举措。

破局：共同机制战略

许多疾病最终都有相同的潜在病理过程，我们将其称为共同机制。共同机制策略将使治疗需求从单一疾病的治疗转变为多疾病患者的多种疾病同时治疗。因此，我们对哪些常见病理过程是多种疾病的共同驱动力的理解也将变得越来越重要。

多种疾病的共同发病机制

共同机制战略为开发创新疗法提供了一个框架，同时降低了研发过程中的损耗率，增加了成功药物分子进入市场的机会。共同机制战略的一个关键方面是将药物开发从针对一种疾病的一个靶点的概念转变为针对多种疾病的一种靶点机制。因此，共同机制策略有助于以经济有效的方式成功开发新药物。

共同的机制策略在研发和营销的各个阶段产生的协同效应

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参考文献

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3. Nielsch U, Schäfer S, Wild H, et al. One target–multiple indications: a call for an integrated common mechanisms strategy[J]. Drug discovery today, 2007, 12(23-24): 1025-1031. https://doi.org/10.1016/j.drudis.2007.10.004.