环状RNA体内CAR-T获FDA IND批准，环状RNA赛道加速

In Vivo CAR-T赛道再添里程碑。8月8日，RiboX Therapeutics（转录本（上海）生物科技有限公司）宣布，其自主研发的RXIM002获得美国FDA IND批准，成为全球首-个进入临床的环状RNA体内CAR-T疗法。

RiboX旗下RXIM002获FDA IND批准，用于治疗复发/难治性免疫性血小板减少症（ITP）。该产品采用靶向脂质纳米颗粒（tLNP）递送编码CD19 CAR的环状RNA，通过向体内T细胞递送环状RNA，在患者体内直接生成功能性CAR-T细胞，无需体外制备流程。

此次获批的POPULUS-1 I期临床为开放标签、剂量递增试验，FDA批准加速剂量递增方案，并允许皮下注射剂型，有望实现门诊给药。该产品此前已在中国完成IIT研究，最长随访超6个月，基于完整IIT数据获FDA批准。

来源：RiboX官网

RiboX的获批进一步丰富了体内CAR-T的技术路线版图。环状RNA（circRNA）通过共价闭合的环状结构，消除了线性mRNA易被降解的位点，实现更持久的CAR蛋白表达。这意味着更充分的B细胞清除和更深度的免疫重建。此外，环状RNA的非整合特性使得CAR表达为持续性而非永-久性，降低长期免疫缺陷风险。

值得注意的是，强生（Johnson & Johnson）于8月3日以7.85亿美元初始对价与Sail Biomedicines达成合作，同样押注环状RNA+tLNP的体内CAR-T平台。这两项事件共同验证了环状RNA+tLNP作为体内CAR-T 递送载体的巨大潜力。

ACROBiosystems百普赛斯始终聚焦前沿细胞治疗技术创新，围绕In Vivo CAR开发关键环节，构建涵盖递送载体表面抗体密度表征、CAR阳性率分析、安全性评价及药代动力学研究等方向的一体化解决方案。依托高质量试剂与分析工具平台，持续支持In Vivo CAR疗法从概念到临床的加速转化。