【专题三】818号令下中国CGT领域IIT全产业链关键洞察

40 人阅读发布时间：2026-08-21 17:03

2026年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院第818号令）正式施行，对于研究者发起的临床研究（IIT）而言，818号令的出台不仅意味着监管要求进一步明确，更重要的是为生物医学新技术从科研探索走向临床应用建立了更加清晰的制度框架。过去，部分前沿技术在开展探索性临床研究时，可能面临研究属性界定、风险管理、质量控制及后续转化路径不够清晰等问题，818号令通过明确临床研究的管理要求，并强化技术来源、质量安全、风险评估和全过程管理，为医疗机构和研究者开展相关IIT提供了更具可操作性的合规依据。尤其对于CGT等技术迭代快、产品复杂度高、临床转化路径与传统药物存在差异的新技术而言，818号令的价值不仅在于“规范研究”，更在于打通从科研探索、临床研究到临床转化的制度衔接。

8月18日，首届生物医学新技术临床研究与转化应用大会（818大会）在北京召开。大会聚焦818号令实施背景下生物医学新技术临床研究与转化应用的关键议题，通过搭建监管部门、医疗机构、科研人员及产业界之间的深度对话与合作平台，帮助从业者进一步理解法规要求，明确IIT开展中的研究立项、伦理审查、风险评估、质量管理及全过程监管等关键环节，推动从“探索性研究”向“规范化、可持续的临床研究”转变。本文聚焦大会核心观点，围绕IIT开展规范、质量与风险管理及临床转化等关键议题，深入解读818号令落地后中国生物医学新技术IIT发展的新趋势、新要求与新机遇。

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洞察一：从“有规可循”到“规范发展”， 818号令重塑生物医学新技术IIT发展路径

合规保障—明确临床研究边界与管理要求： 818号令为生物医学新技术开展临床研究及转化应用提供了更加明确的制度依据，也进一步明确了相关主体在临床研究中的责任与管理要求。对于监管部门而言，有助于形成更加清晰的监管依据；对于研发机构和医疗机构而言，则可以据此明确IIT开展的合规边界和管理要求。
规范市场—推动行业从无序探索走向规范发展：通过建立临床研究备案管理制度，818号令进一步明确了开展相关临床研究所需满足的基本条件和管理要求。随着制度逐步落地，行业主体需要更加重视资质、技术能力、质量管理和临床研究规范性，有助于减少缺乏必要条件的无序探索，推动资源进一步向具备技术能力和规范化管理基础的主体集中。
平衡创新与风险—为IIT探索提供规范化路径：生物医学新技术具有较强的探索性和不确定性，监管既需要关注临床安全，也需要为真正具有临床价值的技术创新留出发展空间。818号令通过明确不同类型技术的管理要求和临床研究路径，在风险防控与技术创新之间建立更加清晰的边界，为CGT等新技术的规范化临床研究和后续转化提供制度基础。

洞察二：质量管理全面前置：从原辅料、生产到非临床的全流程管控

全面遵循GMP原则，质量管理前置： 818号令落地后，相关业务及设施建设应全面遵循GMP原则，不再适用“GMP Like”等模糊表述。质量管理应前置到设施、工艺开发、生产及质量控制全过程，参考药品质量管理思路，以安全、有效、质量可控为核心。对于开展IIT的医疗机构、研发机构及相关生产主体而言，质量体系建设将直接影响临床研究的安全性和可持续性。当前大型CDMO通常具备较完善的质量体系，风险相对可控；而中小型CDMO及院内自备设施，更需重点关注人员、设施、工艺及质量体系能力，确保各阶段均满足质量要求。
严控原辅料与直接接触材料，守住安全风险入口：原辅料及直接接触的耗材、包装材料，是人体安全风险的重要入口。关键原辅料应具备明确的质量标准、供应商资质、溯源信息、批次质量证明及变更记录，生物源性材料还应开展相应外源因子检测；不得使用β-内酰胺类抗生素、链霉素及溴乙锭等禁用或高风险物料，动物源性材料应充分论证使用必要性并加强病原体、支原体及外源因子等风险控制。同时，应开展耗材、设备及包装材料的相容性评价，关注病毒颗粒吸附、活性下降、浸出物及工艺残留等潜在风险。
非临床研究以风险为导向，建立完整证据链：非临床研究应参考药品研发中“安全、有效、质量可控”的整体思路，根据产品特性、作用机制、给药方式及潜在风险，科学设计动物种属、模型及评价指标，无需采取“一刀切”的统一研究模式。虽然监管未强制要求所有安全性研究必须在GLP机构开展，但优先选择具备GLP资质及成熟质量管理体系的研究机构，有助于提升数据质量、可靠性和可追溯性，为IIT临床研究提供完整、可信的前期证据链。

洞察三：IIT备案为何“难”？备案卡点与材料准备全解析

当前已填报项目1300余项，仅93项完成备案，其中90项为存量平移项目，新规实施后新增完成备案项目仅3项。整体来看，备案通过率偏低的核心原因并非政策本身，而是申报方对技术属性判断及备案材料准备不充分。常见问题包括研究项目技术属性判断不准确、研究机构及人员资质过期、申报资料不完整等，形式审查退稿率超过90%。对于拟开展IIT的研究机构而言，申报前应首先完成技术属性确认，并严格依据官方技术指引逐项准备备案材料。

备案材料覆盖全面，整体要求趋近药品申报逻辑：备案材料已覆盖医院及研究机构资质、研究人员资质、经费来源、研究设计、CMC信息、非临床研究等多个模块，并进一步涉及制备环境、人员管理、质量控制、起始物料及供应商管理、入场检验、工艺选择、分析方法、稳定性研究等内容。相关配套文件也对临床研究备案材料提出了明确要求，整体质量管理思路已高度接近IND首次申报的系统性要求。医院端体现在仍普遍存在GMP设施认知不足、质控能力薄弱及专业质量人员配置不足等问题；
备案实操：对照指引、充分准备，加快IIT规则适配：面对新规带来的备案要求升级，申报方应避免停留在“政策要求高、备案难”的消极判断，而应以官方技术指引和备案清单为依据，逐项核查、补齐材料，降低因形式审查导致的反复退补。818号令正式落地时间尚不足半年，相关机构和人员仍处于规则学习与适配阶段，后续还需面向伦理/委员、学术运营、管理人员及研究人员持续开展政策法规、临床研究技术及新型生物技术等方面的培训，提升对新规的理解和执行能力，进一步加强IIT全过程风险识别与质量管控。

洞察四：细胞产品质控再审视：告别“唯报告、套标准、走流程”

细胞产品是人类医药发展史上高度复杂的产品类型，具有异质性、多样性、结构复杂性和变异性等核心特征，这些属性在未来较长时期内仍将持续存在。因此，细胞产品质量管理必须贯穿全生命周期，实现全链条可追溯和全过程质量管控，按照GMP要求进行生产，并完成规定的质量检验与放行检验，符合要求后方可用于临床研究与应用。当前行业常见的质量评价框架主要涵盖四大维度：基本生物学属性、微生物安全性、生物学安全性和生物学有效性；对于规模化生产，还应建立多级细胞库，并开展覆盖各批次的质量检验。

当前行业质控仍存在四类典型认知误区：

唯报告——重结果、轻质量逻辑：过度关注第三方检测报告是否“合格”，忽视检测方案与产品特性的匹配，导致“报告合格但临床推进仍受阻”。
套标准——重通用、轻产品差异：不同细胞产品、工艺及适应症简单套用通用检测标准，忽略细胞产品自身的异质性和工艺差异，缺乏针对性的质量评价体系。
走流程——重形式、轻实际管控：存在以获取检测报告为主要目的的形式化质控，甚至出现单份报告跨项目复用的“1+10”现象，未根据不同项目建立匹配的质量检验方案。
不会看——重检测、轻解读能力：部分医疗机构缺乏细胞质量检验报告解读及专业判断能力，对检测项目、结果及其临床意义理解不足，增加项目推进和质量风险。

细胞质控不是“拿到一份合格报告”这么简单，而是要建立与产品特性、生产工艺及临床应用相匹配的全维度质量评价体系，以真正实现从“检得合格”到“质量可控”，为高质量IIT提供可靠的产品质量基础。

洞察五：临床转化提效：医院、专业平台与企业的资源协同

在进一步优化临床研究备案机制的同时，还应从行业整体资源配置和经济成本出发，避免医院“一哄而上”重复建设细胞治疗中心。细胞治疗产业的发展不仅需要规范化，更需要合理利用现有产能、技术和专业能力，在保障质量安全的前提下，为医院提供更加灵活的IIT临床研究与转化路径。

避免重复建设，降低投入成本：全国三级医院数量众多，若普遍自建细胞治疗中心，不仅需要投入大量资金建设洁净厂房、生产设施和质量体系，还需要长期配置专业生产、质量及管理人员，容易形成重复投入和资源闲置。
充分盘活现有产能：国内已有一定数量的CDMO及研发转化平台，具备相对成熟的生产设施、质量体系和专业团队。应充分发挥这些现有资源的产能和技术优势，而非要求医院在已有产业基础之外重新搭建完整生产体系。
支持多元化承载模式：在符合监管和质量要求的前提下，可根据医院自身条件选择自建自配、依托企业平台或与专业研发/生产机构协作等不同模式。对于具备条件的医院，可以发展院内自配；对于不具备完整生产条件的医院，则可充分利用外部成熟平台开展临床研究。
实现资源高效配置：通过“医院需求 + 专业平台 + 企业产能”的协同模式，将有限资源更多投入到临床研究和产品开发本身，在满足质量安全要求的同时，降低重复建设成本，加快细胞治疗从研发到临床应用的转化效率。

洞察六：818号令下IIT发展的全球化影响

818号文的影响正在从国内监管向全球CGT及创新药产业外溢，并可能进一步影响临床资源配置、研发效率及产业竞争格局。这一影响并非孤立发生，而是建立在中国监管体系持续与国际规则接轨的基础之上。2017年，中国正式成为ICH成员，此后持续推进药品监管标准国际化，2026年修订版《药物临床试验质量管理规范》（Good Clinical Practice，GCP）进一步与ICH-E6（R3）实现标准衔接，为中国临床数据获得国际认可奠定了监管基础。与此同时，美国等主要创新药市场也在持续关注全球临床数据的质量、可比性及其在本国监管体系中的适用性。

美国加速调整监管与临床资源布局：面对全球创新药竞争，美国正在从监管机制、临床试验模式和技术应用等多个维度提升药物开发效率。一方面，FDA持续探索适用于罕见病及极小患者群体的灵活临床开发与审评路径，并推进Expedited IND等机制，以缩短从药物研发到首次人体试验的时间；另一方面，FDA正在推进实时临床试验（Real-Time Clinical Trials）等新型试验模式，并积极探索AI、模型模拟等技术在临床开发中的应用，以提高患者招募、数据采集和试验执行效率。与此同时，美国对于中国创新药及中国临床资源的态度也呈现一定分化：一方面，中国创新药的研发能力和临床开发效率受到全球关注；另一方面，美国业界也开始讨论对中国临床试验资源的依赖、临床数据代表性以及本土生物医药创新能力等问题。
日本、欧盟持续优化监管与产业政策：日本已建立较为成熟的医师主导临床试验（IIT）体系，并针对罕见病、未满足医疗需求等领域持续探索更灵活的临床开发与审评机制；与此同时，相关探索也在实践中不断接受验证和调整。欧盟则通过医药领域相关政策及豁免机制调整，进一步提升本土创新药产业的竞争适应能力。

面对全球监管政策和产业格局变化，国内企业无需因单一政策变化而打乱整体研发节奏。核心仍应围绕全球未满足的临床需求确定产品开发方向，再结合自身管线特点、竞争格局、临床价值、及成本投入，选择风险可控的开发路径，并根据不同市场的监管要求，灵活布局境内外IIT、临床试验及申报策略。

*信息说明：本文内容根据818大会现场分享及公开信息整理，旨在分享行业热点与实践观察，不代表大会主办方或相关机构的官方立场。文中观点仅供行业交流参考，欢迎交流探讨。

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