重磅登顶Nature | 造血干细胞碱基编辑药物CS-101,让β-地中海贫血患者摆脱输血依赖!
近日,国内多家科研及医疗机构联合正序生物在Nature上发表的题为《Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia》的重磅研究证实,基于变形式碱基编辑器tBE (transformer Base Editor)构建的造血干细胞碱基编辑药物CS-101,可在不产生DNA双链断裂的前提下精准调控靶基因表达,有效重建造血功能、提升血红蛋白水平,为输血依赖型β-地中海贫血带来了全新治愈路径。
221 人阅读发布时间:2026-05-15 15:44